На Форуме iRaras представители фармкомпаний и Aelmhu призвали укрепить сеть CSUR. По их мнению, центры должны помогать пациентам получать специализированную помощь независимо от места жительства. Участники также выступили за улучшение данных и более ясные процессы доступа к терапии.
При редких заболеваниях пациентам нужен персонализированный подход врачей, хорошо знающих конкретную патологию. Испанские CSUR, высокоспециализированные референсные подразделения Национальной системы здравоохранения, призваны концентрировать опыт лечения редких и сложных заболеваний. На Форуме iRaras представители Aelmhu и четырех фармацевтических компаний призвали усилить роль этих центров. Они предлагают связать их в национальную сеть знаний, чтобы сократить различия в доступе к помощи между территориями.
По оценке участников форума, экспертные знания центров можно теснее связать с процедурами доступа к инновационным препаратам. Susana Simón из Alexion, AstraZeneca Rare Disease Iberia считает, что координацию по этому вопросу можно обсуждать в органах Sistema Nacional de Salud. Для пациента важен практический результат: доступ к профильному специалисту не должен зависеть от места проживания. EURORDIS, организация Rare Diseases Europe, также подчёркивает, что пациентам нужно обеспечить доступ к требуемой экспертизе независимо от того, где они живут.
Представители отрасли предлагают развивать CSUR как центры обучения и передачи знаний остальной системе здравоохранения. Soledad Ruiz из Italfarmaco Iberia указала и на необходимость улучшить преемственность между детской и взрослой медициной. Участники также назвали задачи, связанные с едиными протоколами и ускоренным назначением новых референсных центров. Европейская модель помощи при редких заболеваниях тоже опирается на сетевое взаимодействие: European Reference Networks связывают специализированные учреждения и помогают пациентам получать доступ к экспертным знаниям. Европейский Blueprint по редким заболеваниям предлагает развивать координацию на основе уже действующих инициатив. Среди них он называет European Reference Networks, Orphanet и ERDERA.
Отдельно участники обсудили соглашения о разделении рисков и оплате по результатам лечения. Iria González из Ascendis Pharma Rare Disease Iberia выступила за более эффективные процедуры с цифровыми инструментами и совместимыми системами сбора данных. По её оценке, такие решения помогут точнее собирать и анализировать результаты терапии. EURORDIS относит к сохраняющимся препятствиям при получении специализированной помощи административную сложность и финансовую нагрузку. Организация также указывает на недостаточную информированность пациентов о правах и задержки. Она призывает улучшать доступ к своевременной диагностике и мультидисциплинарной экспертизе, а для этого расширять доступ к инновационному лечению, клиническим исследованиям и научной работе.
Для оценки лечения нужны надёжные сведения, в том числе данные из реальной клинической практики. Pablo Pevida из Lundbeck Iberia считает, что качество предоставляемой информации нужно повысить, чтобы точнее оценивать фактический эффект препаратов. В другом медицинском сюжете анализ данных после родов выявил связь приёма каберголина со снижением риска рака груди у более чем 150 тысяч женщин. Эту связь ещё предстоит проверить в клиническом испытании.
Участники форума признают: для многих редких заболеваний характерна неопределённость. По мнению Soledad Ruiz, соглашения о разделении рисков могут помочь сформировать доказательную базу и сделать решения более предсказуемыми. Patricia San Segundo из Aelmhu подчеркнула, что неопределённость можно учитывать при принятии решений, не допуская задержек с доступом.
Компании и ассоциация также выступили за более тесное взаимодействие участников системы. Iria González считает, что работа должна стать согласованнее и идти к общим целям. По мнению Soledad Ruiz, доступ к инновациям требует совместных усилий вместо разрозненных действий каждого участника. San Segundo отдельно обозначила цель Aelmhu: национальное решение о финансировании должно быстро превращаться в фактический доступ пациента к терапии по всей стране. EURORDIS связывает более тесную координацию экспертных центров с сокращением неравенства между территориями в доступе к помощи и знаниям.
Обсуждались и законодательные проекты, которые находились на рассмотрении. Как отметила González, объявление всеобщих выборов в начале октября изменило контекст этой работы. На этапе реализации нормативных изменений особенно важны ясность и предсказуемость для всех участников, считает она.
